La greffe de moelle osseuse s’ouvre aux adultes drépanocytaires
Définition
Tout d’abord, rappelons ce qu’est la drépanocytose. C’est une maladie héréditaire, qui se caractérise par l’altération de l’hémoglobine, protéine assurant le transport des molécules d’oxygène dans le sang. La drépanocytose est particulièrement fréquente dans les populations d’origine africaine subsaharienne, des Antilles, d’Inde, du Moyen-Orient et du bassin méditerranéen (notamment en Grèce et en Italie). C’est la première maladie génétique en France. Mais des chercheurs de Bethesda l’estiment : les patients peuvent espérer guérir un jour de la drépanocytose grâce à la greffe de moelle allogénique.
La Greffe
La greffe de Cellules Souches Hématopoïétiques (CSH) est donc une solution pregnante. A ce jour, si elle est beaucoup mieux tolérée chez les enfants, elle restait peu proposée aux adultes atteints d’une forme grave en raison des effets secondaires potentiellement importants de la procédure. En effet, la greffe peut être aussi efficace et moins toxique grâce à un protocole allégé liant les cellules du receveur et du donneur. C’est l’un des constats d’une étude considérant 30 adultes âgés de 16 à 65 ans.
Les résultats
Les résultats suggèrent même que les immunosuppresseurs peuvent être arrêtés sans réaction du greffon contre l’hôte (G versus H) chez des patients sélectionnés.
« C’est une découverte très importante » souligne le Pr Eliane GLUCKMAN, hématologue à l’Hôpital Saint-Louis, pionnière dans la greffe de cellules souches de sang de cordon.
L’enjeu est d’autant plus de taille, car avec la chute de la mortalité pédiatrique, la population des patients drépanocytaires vieillit, et près de la moitié d’entre eux sont désormais des adultes.
Voilà un autre enseignement de l’étude : sur les 30 patients, 29 étaient en vie après un suivi médian de 3,4 ans et, pour 26 d’entre eux, soit pour la très grande majorité (87 %), la prise de greffe était stable et prolongée sans réaction de GvH aigüe ni chronique. A 1 an, 25 patients (83 %) avaient une hémoglobine de type du donneur.
« Classiquement, les receveurs ayant une greffe de cellules souches de ce type doivent prendre des immunosuppresseurs toute leur vie » commente Matthew HSIEH, responsable de l’équipe de Bethesda. « Que les patients aient pu arrêter le traitement sans se mettre en danger souligne la stabilité du protocole de greffe partielle ».
Mais
Mais il reste un écueil : le problème de la compatibilité HLA n’est pas résolu.
« Le protocole n’a été administré qu’aux patients ayant un donneur compatible HLA apparenté ; malheureusement, la majorité des patients ayant une drépanocytose (…) n’ont pas cette option » mentionne le Dr HSIEH.
Les chercheurs travaillent d’ores et déjà à optimiser le protocole de sorte de pouvoir l’étendre aux donneurs semi-compatibles. L’espoir pour presque tous les patients n’est pas une chimère.
Source : Le Quotidien du Médecin, Juillet 2014
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