Maladies de la rétine : l’espoir des cellules souches et la thérapie génique

Les pathologies de la rétine sont l’une des principales causes de malvoyance chez l’adulte et l’enfant. En commun, le fait qu’elles ne peuvent être traitées que très partiellement ou qu’elles sont actuellement incurables.
Les cellules souches, par leur capacité d’auto-renouvellement et leur pluripotence, offrent l’espoir de vaincre les pathologies neurodégénératives de la rétine. 

Deux voies de recherche sont explorées pour remplacer les cellules lésées grâce à la manipulation de cellules souches : la greffe et la régénération.

Aujourd’hui

 « A l’heure actuelle, les études ont montré une grande tolérance de la rétine pour la greffe mais aucun effet positif sur la fonction visuelle n’a été démontré » souligne Muriel PERRON, Directrice scientifique du Laboratoire de recherche de Retina. En conséquence, d’autres laboratoires travaillent sur des approches alternatives, avec l’apport de l’expérimentation animale. En effet, certaines espèces se passent de thérapie cellulaire pour réparer leur rétine. C’est le cas des batraciens et des poissons. Elles sont, en l’occurrence, plus actives que chez les mammifères.

La recherche

Les efforts de recherche actuels sur les mécanismes de régénération ont pour objectif de mettre au point des agents pharmacologiques susceptibles de « réveiller » ces cellules et de les indure à réparer les rétines endommagées. A cet égard, l’œil est un organe privilégié et un champ d’expérimentation pour le développement de thérapies géniques. On connaît de nombreux gènes responsables de maladies rares de la vision. « Compte tenu de sa taille, l’œil ne nécessite pas des quantités importantes de produit pour être traité. Sa position ‘isolée’ du reste de l’organisme fait de lui un modèle pratique pour la thérapie génique et plusieurs essais ont déjà été réalisés ou sont en cours dans le monde » explique Serge BRAUN, Directeur scientifique de l’AFM-Téléthon.  En France, un essai clinique de thérapie génique est en cours chez l’homme, au CHU de Nantes.

L’objectif

Son objectif premier est de soigner les maladies rares comme l’amaurose de Leber (rétinite pigmentaire entraînant une quasi-cécité chez l’enfant) mais pas seulement. Les chercheurs travaillent également sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge.

Source : Le Quotidien du Médecin, Juillet 2014

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