TELETHON, la Success Story Thérapies Géniques

Les nombreux essais en cours, la reconnaissance de Généthon comme laboratoire pharmaceutique
non lucratif et la production prochaine de médicaments, viennent récompenser l’énergie des parents, des bénévoles et des chercheurs. Ou comment aller au-delà de l’écran…

Vingt-six ans après sa création, le Téléthon peut se vanter d’avancées majeures en terme de thérapie génique. Alors que rien ne présageait l’élaboration d’un traitement pour la myopathie de Duchenne, deux essais thérapeutiques prometteurs sont en cours. Autre prouesse : les bébés-bulles – ou Déficit immunitaire combiné sévère – sont dorénavant traités avec succès grâce à la thérapie génique.

Et ces essais sont loin d’être les seuls. Le Téléthon participe financièrement à 34 essais thérapeutiques, en cours ou à venir, pour 26 maladies différentes. « Nous avons une stratégie d’intérêt général qui sert l’ensemble des maladies rares », explique Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.

Au final, la France est un des pays les plus dynamiques en matière de thérapies géniques.

A cette activité de recherche vient s’ajouter désormais la production de vecteurs viraux, donc de médicaments.

« Aujourd’hui, les cliniciens se tournent vers Généthon pour avoir les meilleurs produits de thérapie génique », avance Anne GALY, Responsable des programmes maladies du système immunitaire et du sang.

Un essai clinique multicentrique pour l’année de Fanconi devrait démarrer en 2014.

Après un quart de siècle, l’aventure continue…

(Source : Le Quotidien du Médecin)

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